三期临床获美国FDA批准 国产阿尔茨海默病新药九期一有望进入海外市场

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 崔笑天 北京报道

中国原创的阿尔茨海默病新药“九期一”（甘露特钠胶囊）自2019年底正式上市后，近日又有新进展。据绿谷制药官网消息，美国食品药品监督管理局（FDA）4月3日批准了九期一在美国开展国际多中心三期临床试验的申请。

在国内，九期一获批用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。专业人士表示，一种新药直接获准在美国进行三期临床试验，在FDA过往的操作中较为罕见。

（图为九期一研发团队在绿谷研究院讨论工作）

直接进入国际三期临床

FDA对药物临床试验申请的审核通常包括试验药物的原料药、制剂的生产和质量研究资料、非临床安全性和有效性研究资料、已完成及正在开展的所有临床研究资料、计划开展的临床研究计划安排和方案设计及管理和分析计划等资料，重点关注试验药物的安全性和有效性，平衡患者可能的获益和风险，以此决定是否批准开展临床研究。

据了解，阿尔茨海默病是一种神经退行性脑部疾病，发病机制十分复杂，病程时间长。目前全球阿尔茨海默病患者高达5000万人，中国患者约占20%，其治疗被认为是世界性难题。彭博社在报道中指出，“FDA允许直接进入大规模的三期临床试验，然后再申请监管批准。这突显了对治疗阿尔茨海病的迫切需求，以及美国监管机构对此前该药物在中国的临床试验数据的认可。”

最新的临床试验方案显示，该项研究计划将在北美、欧盟、东欧、亚太等12个国家及中国香港和台湾地区的200个临床中心，超过2000名的轻、中度阿尔茨海默病患者中开展为期12个月的双盲试验和随后6个月的开放试验。整个临床研究将跳过一期、二期，直接进入国际三期临床试验，预计2024年完成，2025年提交新药申请。

绿谷制药此前发布的消息称，九期一国际多中心三期临床试验计划，将由美国阿尔茨海默病协会颁发的本特·温布拉德终身成就奖（2018）获得者、美国克利夫兰医学中心教授杰弗里·卡明斯主导临床试验方案设计并担任科学决策委员会（SIC）主席，全球最大医药临床试验业务公司艾昆纬（IQVIA）负责临床试验管理。弗里·库明斯（Jeffrey Cummings）表示，“12+6”个月的试验设计获得批准，意味着美国食药监局对该试验医学伦理的认可，“当然，这一切是基于九期一的安全性和有效性” 。

因受新冠肺炎疫情影响，九期一国际多中心三期临床试验将比原计划晚些启动。绿谷制药首席执行官任政杰表示：“新冠肺炎疫情短期内对临床试验肯定有影响。但长期来看，不会有太大影响。”

对临床试验的前景，任政杰在接受采访时表示谨慎乐观。“对九期一整个国际多中心三期临床试验来讲，目前我们只是迈出了第一步，接下来我们还将同全球顶尖专家一起，完成研究者会议、试验人员培训、患者筛选、患者入组、临床试验、数据统计及分析等大量的工作。直到药物最终获批前的一刻，临床试验都不能算成功。但是良好的开端是成功的一半，九期一在国内临床试验中的良好表现，给了我们及很多专家信心，我们相信九期一最终会在全球成功上市，造福更多患者。”

疗效仍需长时间检验

对于这款打破了17年空白的新药来说，光环与争议始终存在。九期一问世之前，全球用于临床治疗阿尔茨海默病的药物只有5款。各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

去年11月，九期一的脑肠轴作用机理、三期临床试验时长、评价量表单一等问题都引发广泛质疑。流传最广、影响最大的便是北大生命科学学院教授、现任首都医科大学校长饶毅的一封草稿信。丁香园公布的草稿信中显示，耿美玉“号称其发明的药物GV971能够通过肠道菌群治疗小鼠的阿尔兹海默症。不造假是不可能的。”据《南方周末》报道，此次草稿信流出之前，饶毅曾评价该药的研发“谨慎为好”。

针对上述质疑，2019年12月，在九期一全球战略发布暨第一届脑肠轴论坛上，九期一中国三期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富，九期一中国三期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经医学科教授张振馨，首次系统地公开解读了九期一临床研究数据与结果。

但是，一位知名三甲医院的医生曾告诉《华夏时报》记者，自己身边有很多研究者仍对该药不置可否。目前全球都在关注着这个药物，这个药的疗效需要更长一段时间来进行观察与反复验证。

目前，患者可凭医生处方，在全国各大专业药房（DTP药房）购买九期一， 每盒14粒，定价895元，患者月均花费3580元，年均花费4万多元。但据媒体报道，由于患者对该药的需求量较大，今年年初部分药房已脱销，想要购买需要预定。

见习编辑：方凤娇 主编：陈岩鹏

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