上市连年亏损，CAR-T产品遭遇致癌和停产的风波，科济药业“正在努力”

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 孙梦圆 于娜 北京报道

3月26日，科济药业披露2023年业绩报告，公司净亏损7.48亿元，上年同期亏损8.92亿元。科济药业自上市以来一直处于亏损状态，不过与2022年相比，去年亏损收窄1.44亿元。公告称，公司减亏的主要原因有以股份为基础的薪酬减少，研发开支减少及行政开支减少以及年度的汇兑亏损减少。

今年3月，科济药业宣布，公司旗下针对BCMA的自体CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽®，代号CT053）首发价格为115万元，这也是公司目前唯一商业化的产品。

“基于多发性骨髓瘤逐年增加的患病人数，存在巨大的未被满足的临床需求，泽沃基奥仑赛注射液优异的临床数据，以及创新药品可及性的不断提高，预计年终端销售额峰值可达10亿元人民币以上。”科济药业曾对《华夏时报》记者透露。

持续亏损

科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的创新嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。2021年6月，科济药业赴港上市。

公告称，截至 2023 年 12 月 31 日，科济药业现金及现金等价物为18.5 亿元人民币，较去年的22.68亿元减少4.18亿元。科济药业表示，减少主要是由于支付研发开支、行政开支及长期资产的资本开支所致。此外，报告期间，根据关于在中国大陆地区商业化赛恺泽的合作协议，公司自华东医药收取人民币2亿元。

从研发开支来看，2023年，公司研发开支6.62亿元，去年同期6.8亿元，减少原因是雇员福利开支减少。以此计算，公司现有现金还能维持研发3年。

国际化方面，财报披露，科济药业在制定创新CAR-T细胞产品的商业化战略时，在审慎评估各类可行方案的同时，还考虑了本公司在不同发展阶段的目标、资源、实力及财务影响。除了华东医药外，科济药业的合作伙伴还包括美德纳、HK Inno.N Corporation。

财报表示，科济药业现时是一家未有收入的公司。公司认为，日后公司的产品管线拥有充满 前景的全球市场潜力，公司有意持续投入研发工作及目标在于尽快获得候选产品的上市批准。随著我们推出及商业化候选产品，预期产生经营收入并改善我们的经营现金流出净额状况。

西南证券研报指出，赛恺泽上市，期待 2024 年商业化。公司针对 CAR-T 制造的三个关键阶段建立了内部垂直一体化的生产能力，包括质粒生产、慢病毒载体生产及 CAR-T 细胞生产，持续在中国及美国扩张全球产能。该机构预计，随着公司核心品种 CT053 和 CT041 获批上市，公司 2024—2026 年收入分别为 1.3 亿元和 7亿元。

一波三折

CAR-T细胞疗法是一种利用人体自身免疫系统进行的个体化治疗方法，目前已获批上市的CAR-T细胞治疗产品仅适应于血液肿瘤患者。该疗法通过导入能识别肿瘤特异抗原的受体基因（CAR），帮助T细胞恢复特异杀伤活性。这些改造后的T细胞经体外培养扩增后回输到患者体内。

去年，专注于CAR-T疗法的科济药业经历了不平凡的一年。

2023年11月，美国FDA发布公告，FDA收到了多个患者经靶向BCMA或CD19 CAR-T药物治疗后的T细胞恶性肿瘤报告，数据来自临床试验和上市后的不良事件，其中出现住院和死亡。

尽管上述FDA报告表示，这些产品的总体益处仍然超过它们的风险，但该报告还是引发了CAR-T行业的“地震”，科济药业也身在其中，更为巧合的是，科济药业的CT053正是BCMA靶向。

对此，科济药业在微信公众号公告，截至目前，科济药业在研CAR-T产品，临床试验治疗患者总数超过500例，其中靶向BCMA CAR-T产品250余例，未观察到T细胞肿瘤案例。该声明还援引Moffitt癌症中心的Frederick Locke教授在MedPage Today的观点提到，“接受CAR-T治疗的患者中，T细胞淋巴瘤的发生率约为万分之一或二”。基于此，科济药业认为，这次事件对公司产品的研发和商业化进程没有实质影响。

但随后的一个月，科济药业公告称，公司在美国子公司CARsgen Therapeutics Corporation于北京时间12月11日晚上收到美国食品药品监管局(FDA)的通知，要求暂停生产CT053、CT041和CT071的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检测后得出的结论。

据上述公告，科济药业遭暂停的三项美国临床试验均为其CAR-T产品，官网显示，CT053是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的自体BCMA CAR-T细胞候选产品，目前其正在北美开展1b/2期临床试验，以评估泽沃基奥仑赛注射液的安全性及疗效，据2023年中报，公司预期CT053将于2023年底或2024年初获批。

3月28日，《华夏时报》记者询问上述暂停试验的最新进展，科济药业方面表示：“正在努力。”

幸运的是，致癌和停产的风波并没有影响到产品在国内的上市，今年3月，科济药业宣布，公司旗下针对BCMA的自体CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽®，代号CT053）首发价格为115万元，科济药业相关负责人此前对《华夏时报》记者透露，该价格的制定，是在科济药业与华东医药综合考虑产品自身价值、成本和商业可持续发展等因素的基础上，希望尽可能给予终端患者实惠。

针对后续销售事宜，3月1日，华东医药公告称，此前华东医药(杭州)与科济药业全资子公司签订独家商业化合作协议，华东医药(杭州)拥有赛恺泽中国大陆的独家商业化权益，将开展这款产品在中国的上市销售工作。

“针对产品的多元支付，我们也在做一些努力，积极帮助患者获得惠民保和商业保险的支持。希望未来能有更多方式来提高CAR-T治疗的可及性，让更多患者负担得起。”科济药业方面曾对记者补充道。

中国医药卫生文化协会医联体医保支付研究中心研究员仲崇明对本报记者表示，CAR-T疗法同其他疗法相比，仍有显著发展空间，以治疗为中心。以患者健康权益为中心，全行业或有必要加强与医疗意外保险合作，以打消患者顾虑。同时，或有必要对召回、赔偿做些早期打算。

编辑：颜源 主编：陈岩鹏

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