药企掘金罕见病千亿市场：耐立克首张处方单开出 蓝海尽头是医保

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 于娜 见习记者 孙梦圆 北京报道

今年是颜舒确诊慢性粒细胞白血病的第5年。“他们都说，5年是一个坎，好多病友都倒在了这个年头，也不知道我能不能过去，反正我心态是特别好，看开了，哈哈。” 颜舒对《华夏时报》记者说。

慢性粒细胞白血病是罕见病的一种。1月13日，耐立克在全国多地同步开出首批处方单，并正式开始在多省市供药。这让包括颜舒在内的耐药反应的慢粒患者燃起了新的希望。此前的去年11月25日，由亚盛医药和信达生物联合研发的三代新药耐立克获批上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药。

《我不是药神》电影中的“救命药”格列宁的原型就是第一代格列卫（伊马替尼），伊马替尼是一款酪氨酸激酶抑制剂，2001年被美国 FDA 批准上市，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）和恶性胃肠道间质肿瘤等。由于T315I基因突变，部分患者在服药过程中会产生耐药反应，需要尝试换药。因此，在伊马替尼问世之后的几年，不断有格列卫仿制药（包含一代、二代）被批准上市。不断寻找新的替代药，成为了CML患者群体长期生存的阻碍。

北京大学第一医院血液内科主任王文生向《华夏时报》记者介绍，一代、二代、三代格列卫的差异在于其不同的适应症。一代格列卫（伊马替尼）是靶向BCR-ABL靶点的药物，可使80％的患者长期生存。二代格列卫（尼罗替尼-达希纳、达沙替尼-施达赛等）适用于对一代药物耐药的患者。而三代格列卫（耐立克®）适用于对一代、二代药物耐药的患者及T315I基因突变的慢粒白血病患者。

药品进阶 罕见病市场一片蓝海

慢性髓细胞白血病（CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化。流行病学调查显示，中国CML的中位发病年龄为45——50岁，西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

根据官方数据，截至2021年，全球预计有超过3 亿的罕见病患者，中国已经有超过2000万。目前已经明确的罕见病有7000 多种，其中80%为遗传病，如白化病、血友病等，95%的罕见病仍无药可救，而罕见病市场规模还在逐年增加。根据弗若斯特沙利文数据显示，预计全球罕见病药物市场的市场规模从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，复合年增长率为11%。同时，预计中国罕见病药物市场将急剧增长，由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元，折合人民币1600多亿元，复合年增长率为34.5%，而美国及世界其他地区的同期复合年增长率分别为10.5%及10%。

在中国，罕见病的发展受制药业的影响，始终得不到重视，患者只能依靠进口药续命。2018年，随着《我不是药神》故事原型——慢粒患者陆勇案的持续发酵，罕见病终于受到了社会的广泛关注，2018年5月，国家卫健委联合多个部门颁布了中国《第一批罕见病目录》，收录了包括白化病在内的121种疾病，加强国家对罕见病的管理。也就是从那时开始，更多的药企开始关注罕见病的药品研发和推广。

2019年，国家药品监督管理局批准了8种罕见病药物上市；2020年02月18日，药明康德斥资3000万美元投资北海康成，打造罕见病的生态圈；2020年7月，琅铧医药获得8000万美元A轮融资；2021年2月，纽福斯获得4亿元B轮融资，累计获得5亿元融资；2021年10月、11月《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》先后发布，《原则》对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考，大大提高了罕见病相关的临床研发效率；2021年12月，北海康成正式登陆港股，成罕见病制药领域的“第一股”。

之所以称罕见病行业为一片蓝海，不单是因为差异化竞争的优势，还因为罕见病切身实地对为患者解决了临床需求，引得一众资本看好，企业也有动力源源不断地研发和开拓市场。根据新思界产业研究中心发布的《2020-2024年中国罕见病药物行业全面市场调研及投资分析报告》显示，为鼓励罕见病药物研发、上市，我国发布多项政策给予支持，也吸引海外产品进入国内市场，提升本土药企对于罕见病药物的研究重视度，未来五年国内市场或有不同罕见病药物陆续上市。

对接医保 让每个患者病有所医

作为新疆昌吉的基层公务员，工作稳定、家庭幸福，30岁的颜舒过着很多人都羡慕的生活，然而就是一次常规的体检，打破了所有的平静。从疑似到确诊，短短的两天，让这个家瞬间陷入了深深的痛苦之中。经过反复的考察，颜舒最终选择了副作用最小的进口二代药达希纳（尼洛替尼胶囊）。“当时什么都不想了，好像钱就是个数字，达希纳是一盒150mg规格的，全价是9120元，报销完大概2000多一个零头，能吃一个月，再贵都得吃啊！”

服药第六个月，颜舒的染色体和基因已经全部转阴，后续需要继续吃药控制一段时间才可以停药，回想起自己的治疗过程，颜舒表示往事不堪回首。“不过我真的很感谢我的主治大夫陈大夫，是她帮我申请的中华慈善总会的援助，对于达希纳这种药，购买8盒之后，可以援助5盒。这么一算，真的压力小了好多。而且我现在申请了慢性病，这样就可以直接在门诊买药，报销比例还都一样，非常方便。“

罕见病行业因为获药成本高、治疗周期长，让很多患者望而却步。探索罕见病药品进入医保，让患者病有所医，是罕见病行业最终的目的。早发现、早治疗，多研发、进医保，让每个患者都用得起药，才是整个罕见病领域生态体系的未来愿景。

1月5日，亚盛医药宣布，耐立克已于日前被正式纳入浙江省湖州市商业补充医疗保险——“浙里医保·南太湖健康保”高值药品清单。这是耐立克自去年11月25日获批后被纳入的第一个城市定制型商业医疗保险，将加速提升耐立克的可及，惠及更多慢性髓细胞白血病（CML）患者。根据产品介绍，被保险人经临床医生诊断后，需使用耐立克等“浙里医保·南太湖健康保”高值药品清单中的药品，且符合清单中对应药品适应症范围时，可在定点医院凭外配处方到指定药房取药，起付线5000元以上部分报销50%，上限100万元。

“我们正在积极推进耐立克在全国的落地，目前全国各地的首批处方已经陆续开出。我们也将在商业化合作方面持续发力，期待与更多合作伙伴携手商业创新，打开多维度合作的大门，共同推进耐立克获批上市后的商业化进程，让全国更广泛地区的患者都能用得上创新药物。”亚盛医药首席商务运营官祝刚说。

（应受访者要求，文中颜舒为化名）

责任编辑：方凤娇 主编：陈岩鹏

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