高值药品不断涌现的背后，创新药的市场准入这道“压轴题”何解

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 杨燕 于娜 北京报道

全世界“最贵的一款药”名单再次被更新。

刚刚过去的三月底，创新药企Orchard Therapeutics旗下一款用于治疗罕见病MLD的基因疗法Lenmeldy获FDA批准上市，其一次性治疗的定价为425万美元（约合人民币3070万元），一举跃升为有史以来最贵的药物。

“药这么贵了，我们肯定失业不了，因为高值药品大都面临着艰难的准入与可及性问题”，在第三届亦弘苏州论坛的市场准入分论坛上，天津大学药学院副院长吴晶作为主持人，以调侃拉开了这场汇聚诸多行业专家、学者以及从业者的交流盛会。

随着创新药行业发展日趋成熟，各国政策框架逐渐完善，全球医药市场至少已有10款创新疗法定价超过了百万美元大关，如何抓住医药健康产业爆发式发展的战略机遇期，最大化体现创新药的临床价值，始终是行业在探索和寻找的共识。

创新药的价值锚点

基于当前研发、创新、商业化的全面“出海”背景下，创新药的准入之路可谓任重而道远，不仅面临着跟国际接轨，还有很多本土特定的问题需要解决。

阿斯利康中国中央政府事务及市场准入助理副总裁赵东红提出，高值创新药不能简单地理解成价格高，更需关注其背后的创新价值，是否填补了临床空白，显著延长患者生存时间，或是改善了患者生活质量等等。经过多年的探索，我国医疗保障政策不断完善，从早期医保制度的建立到人社部首次创新药医保谈判，再到现在医保局建立起每年动态调整的药品准入谈判机制。可以看到，医保治理能力现代化和精细化的水平不断提高，创新药品的“价值”也更多的在医保准入中被关注和体现。

关于一年一度的国家医保目录调整，赵东红谈到，一款药品的适应证是如何表达，使用的剂量如何呈现，不良反应警示是如何描述的，挂网的价格是多少，这些细节在评审环节都会被专家组考虑到，与最后的谈判结果也都息息相关。同时，赵东红也提到，准入工作需要考虑的不仅是当下能否进入医保目录，还应考虑为药品后面的续约、新增适应症乃至重新谈判打好基础。总得来说针对要药品的医保准入是基于药品全生命周期准入思路下的具体行动，而临床研究、真实世界证据、药物经济学是贯穿全准入流程的重要抓手。

吴晶同样表示，对从事准入工作的人来说，这个理念背后的挑战在于，一款医药产品差异化的价值不是在其已经上市后通过各种数据测算出来的，而是从最初研发立项到临床试验的过程中设计出来的。

一位医药研究员对《华夏时报》记者表示，近年来创新药新靶点、新机制、新产品上市时间越来越快，新药适应证越来越广，参照药品的遴选对于一款创新药的上市越来越关键。创新药上市时和谁去比，会直接影响到最后创新药的价格阈值，成为影响谈判价格的一部分重要因素。

在赵东红看来，高值创新药的准入之路，建立在每一个环节高度专业和精准的管理上，这样才能保证有一个好的结果。

真实世界数据变成“证据”

作为中国创新药最大的支付方，随着医保谈判常态化推进，能感受到国家医保目录谈判制度越来越科学化、规范化、精细化。

医保谈判初期，行业常常会有“以价换量”的印象，但近两年来，医保谈判更强调“价值购买”而非价格。

此前医保谈判目录公布的新闻发布会上，医保测算专家刘国恩就曾提及，希望国谈能在价值购买的指导思想之下，推动医保服务优化。同时也希望能完善健康获益和经济效益的效率的指标，更多地引入中国真实世界的研究数据，建立药品进入目录后的再评价机制。

在此次论坛现场，多位专家同样谈到了真实世界的数据如何影响医保准入的各个环节，以及如何利用真实世界的数据作为证据，来判断药品的临床价值。

国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心研究员赵琨表示，目前英国、加拿大都在推进真实世界规范的相关研究，在制定医保报销目录时，也会更多地采纳真实世界的研究证据。

2020年国家卫健委颁布的“药品临床综合评价管理指南”和一些重点疾病领域的技术评价指南中，同样明确提出鼓励真实世界产生证据完善药品临床价格评判。

类似的举措正带给行业深远的影响，赵琨最近正投身于海南医保真实世界数据支持中成药医保报销目录准入研究的工作中，据她提及，中医协会近年来不断颁布推出相关条例，用真实世界的研究来支持中成药的安全性、有效性和经济学评价等相关指南内容。

来自真实世界的数据对产品的成本做效果分析、成本效用分析以及治疗费用的比较分析是最直接的。无论从安全性、有效性到经济性、到创新性，乃至对传统中药的传承与创新，都需要真实世界证据来支持。

此外，高值药品在跨过准入这一步后，在真实世界中究竟表现如何，这也是当下很多创新药企忽略的一块领域。

过往几年内多款药物附条件批准上市，对于他们上市后的临床数据表现，仍然需要重视和追踪。

吴晶提到，当一款创新药进入医保目录后，在真实世界中使用和管理情况如何，对于延长患者的生命周期发挥了怎样的作用，这些问题都是临床试验回答不了的，只有切实掌握真实世界的数据表现，才能进一步做好疾病管理和联用，进而改写相关指南，最大化发挥药物的价值。

“价值医疗”的理念落到实处，可以简单地理解成最大化一款产品的健康产出，最小化它的全生命周期的治疗成本，如何定义一款药物的“价值”和“价格”，准入只是商业化之路上的第一步。

见习编辑：邓舟羽 主编：陈岩鹏

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