全国政协委员巩汉林:完善进口罕见病类药品审批机制
来源:华夏时报
发布时间:2022-03-07 23:30:07
全国政协委员巩汉林
华夏时报(www.chinatimes.net.cn)记者 郭怡琳 于娜 北京报道
3月4日,全国政协十三届五次会议正式开幕,今年的政府工作报告中提到,“加强罕见病用药保障”。在两会期间,全国政协委员巩汉林关注海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区的建设,并提交《关于完善进口罕见病类药品审批机制,解决病患需求的提案》。
罕见病既是医学问题,也是社会问题。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰—1‰的疾病。由于发生概率很低,患者所能获得的研究资源非常有限。
巩汉林表示,由于我国人口基数大,罕见病在中国仍有较大群体,发病人数约超过2000万。因此,巩汉林呼吁,建议建立罕见病诊疗科室,做好罕见病药品审评审批,解决罕见病患者的用药难题。
一部《我不是药神》道尽了患者购买国外先进药的艰难。当罕见病患者为健康惆怅,觉得药神只是传说,觉得药神只是电影里呼唤的未来时,这部电影,在乐城先行区有了续集。
近年来,博鳌乐城先行区积极响应国家政策号召,对罕见病的诊疗以及药品可及保障进行不断探索,通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进全球创新罕见病药械落地乐城。截至目前,中心已引进31种罕见病药品,已有多例罕见病患者在中心成功实现了罕见病药品的先行先试。即便如此,巩汉林表示,截至目前,国外针对一些罕见病的上市药品,有些品种在我国仍然尚未获批准入。
统计资料显示,中国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。2018年5月,国家卫健委等五部委发布《第一批罕见病目录》,共涉及121种疾病。其中,77种罕见病在中国有治疗药物。
据沙利文与病痛挑战基金会联合发布的《2022中国罕见病行业趋势观察报告》(下称“行业报告”)显示:中国明确注明罕见病适应症的药物有87种,涉及43种罕见病。截至2021年国家医保谈判后,已有58种药物纳入国家医保,覆盖29种罕见病。仍有14种疾病的全部治疗药物未纳入医保,其中包括9种年治疗费用超50万元的高值药。
由此可见,无药可用是国内罕见病治疗的首要痛点。截止目前中国仍有17种罕见病的患者面临“境外有药、境内无药”的困境。巩汉林表示,罕见病药物可及性问题亟待改善。如有药物在国内未获许可,罕见病患者想治病,只能采取非正常渠道由海外代购,并伴有“涉嫌走私、运输、贩卖假药(毒品)”的风险。
巩汉林建议,以我国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”——“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”现有的相关罕见病医疗院所为基础,建立罕见病诊疗科室,做好罕见病审评审批。
此外,用好、用活国家赋予乐城先行区“先行先试”政策,会同国家药监局建立罕见病药品、特别是国家药监局严控的精神类管制药品的进口审批机制。采取由医院、代购企业向相关政府部门申请,再从国家层面授权给相关医院、代购企业,给予特殊通道采购权,并按照实际需求规定相应的采购量,放入国家相关药品库中,以保证患者的用药,解决罕见病患者的用药难题,维护好罕见病患者基本医疗权益,使他们不在铤而走险中拯救生命。
对此提案,博鳌乐城先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾通过《华夏时报》表示,“国家赋予乐城的‘先行先试’特许政策,使得国外获批但中国尚未获批的罕见病药可以在乐城率先使用,让中国患者能够尽早使用国际创新药物疗法。乐城通过提供罕见病全球寻药的专项保障,造福国内更多的罕见病患者。随着去年海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合印发《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》,临床急需进口药品医疗器械审批流程将进一步简化,患者在乐城先行区就医用药会更加便捷。”吕小蕾说。
编辑:于娜 主编:陈岩鹏
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