更多的“救命药”在路上，罕见病用药困境将有效缓解

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 孙梦圆 于娜 北京报道

继首个治疗儿童罕见癫痫病用药国产氯巴占片于近日获批后，9月22日，临时进口的氯巴占片成功交付牵头医疗机构北京协和医院使用。

“救命药”终于变得可及。9月28日，一位河北的病友告诉《华夏时报》记者，自己已经用上药了，首诊需要亲自去，复诊可以家属代开，每次只能开一盒，德版10mg/100粒，价格317元，量大的差不多一个月，量小的可以吃两三个月，非常方便。

这意味着，在政策红利和企业支持下，越来越多的罕见病用药困境将得到有效缓解。

有药可用

氯巴占是一种有效治疗儿童难治性癫痫病药物，已在多个国家和地区获批上市，属于罕见病用药。然而，根据我国《精神药品品种目录（2013年版）》规定，氯巴占属于国家管制第二类精神药品，不得上市销售，且任何单位、个人对该类药物进行生产、经营、运输、使用都涉嫌违法。

氯巴占治疗难治性癫痫专家共识 (2022)指出，我国癫痫总体患病率为 4‰ -7‰， 估计约有600万活动性癫痫患者。苏格兰一项研究表明，多数癫痫患者经规范化药物治疗后病情可得到良好控制或缓解，但仍有30%-40%的患者反复出现癫痫发作，称为难治性癫痫。由于国内尚无仿制药，长期以来这一群体都需要通过代购购买氯巴占。

2021年，河南中牟县四名癫痫病患儿家属因帮助患儿家属群群主“铁马冰河”代收海外购买的氯巴占包裹，被中牟县检察院认定为走私毒品，尽管最终不予起诉，但却使得海外代购氯巴占愈发困难，不少患儿面临“一药难求”的困境。

2021年11月29日，1042个罕见病癫痫患儿家庭发出一封求助信，公开寻找氯巴占，引发社会广泛关注，

苦等近1年，终于迎来了好消息。

9月22日，北京协和医院开出全国首张罕见癫痫疾病治疗药物氯巴占处方，该药也将配送至全国31个省区市49家指定医疗机构。这意味着，罕见癫痫病患儿终于可以合法购买到“救命药”氯巴占。

9月28日，一位河北的患儿家长告诉《华夏时报》记者，自己已经用上药了，首诊需要亲自去，复诊可以家属代开，每次只能开一盒，德版10mg/100粒，价格317元，量大的差不多一个月，量小的可以吃两三个月，非常方便。

除进口氯巴占已交付医院，国产氯巴占也有新进展。

9月21日，宜昌人福药业发布公告称，公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，成为国内首家获批企业。

28日，人福药业董秘办公室工作人员告诉《华夏时报》记者，目前该公司正协调多部门推进药物生产等工作，大概10月份会正式上市。

除此之外，更多的氯巴占片仿制药已经在路上。据国家药监局消息，已有包括济南科汇医药等8家企业获准研制氯巴占。

政策扶持

事实上，氯巴占片的顺利获批与政策推动有着密不可分的关系。

今年6月29日，国家药监局官网发布通知，为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，国家卫生健康委和国家药品监督管理局日前联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》(以下分别简称《方案》和《氯巴占方案》)，并公布牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。

国家药监局进一步指出，需临时进口的药品中，有很多已在国外注册上市使用多年，因此鼓励国内有能力的生产企业加快仿制，同时，也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。

得益于上述政策，不少罕见病用药得到了特批进口。“科望”就是一例。

就在前几周，用于治疗高苯丙氨酸血症（HPA）的“科望”宣布退出中国。

公开资料显示，“科望”是一种治疗四氢生物喋呤缺乏(BH4D)所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)的药物，2010年进入中国市场，是国内首个获批可用于治疗BH4缺乏症的药物。该药由总部位于美国加州的跨国公司拜马林制药（BioMarin）生产。

对于退出原因，拜马林方面表示，国外已有仿制药上市，使用“科望”的患者市场大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值并不大，因此考虑退出中国市场。

与氯巴占片相似，截至目前国内尚无该药仿制药上市。这也意味着，“科望”使用者们将面临无药可用的困境，

为了解决“科望”用药难题，北京卫健委向国家卫健委药政司提交了“关于协调该药供应的请示”，并由中日友好医院牵头，申请临床急需药品临时进口。

北京病痛挑战公益基金会相关负责人对《华夏时报》记者表示，科望是明年3月批件到期，今年需要申请批件，但公司六月份决定，不向国家申请了。不过现在有些地方院外药房还能买到。药物进口是由中日友好医院牵头的，估计还要一两个月的时间。“这个药每天都要吃，这段时间病友们会有些存药，或者通过别的渠道购买台湾的仿制药。”上述基金会相关负责人表示。

近年来，我国陆续推出了多项政策举措，从药品研发、注册审评、医保报销、患者登记筛查、税收等方面促进罕见病领域的发展。

2021年12月召开的罕见病大会发布数据显示，我国已有60多种罕见病药物获批上市，40多种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。2022国谈初审名单中，有18个罕见病药物成功入围，其中不乏罗氏、诺华、葛兰素史克等知名药企。

在可及性方面，海南博鳌医疗科技有限公司总经理邓之东在接受《华夏时报》记者采访时指出，罕见病用药的特点决定了其高昂的定价，提升罕见病药物可及性，需要建立完善的罕见病用药支付体系，纳入医保招标集采报销范畴，再结合商业医疗保险，缓解罕见病治疗经济压力。同时，促进罕见病用药研发降本增效，提升生产效率。

2022年5月，国家药监局对《中华人民共和国药品管理法实施条例》进行研究，形成修订草案征求意见稿（以下简称《征求意见稿》），并向社会公开征求意见。《征求意见稿》首次提出给予罕见病新药7年的市场独占期，业内人士指出，修订草案征求意见稿的发布，将是有利于罕见病行业的政策红利，有望极大刺激国内罕见病药物的研发热情。

药企研发

安信国际证券研报指出，预计中国罕见病药物市场快速增长。中国罕见病药物市场将由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元，复合年增长率为34.5%，中国罕见病药物市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1.0%。

在政策扶持下，越来越多的药企冲向蓝海，精准布局罕见病药物相关管线研发。

以被称为罕见病“独角兽”的北海康成为例，公司拥有针对部分患者人数较多的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症的13个创新产品管线，现有三个已上市的产品中，一款是我国首次获得批准上市治疗MPSII（黏多糖贮积症II型）的罕见病药物，满足了患者需求缺口。

邓之东指出，近年来，罕见病用药研发已成为国际新药研发的重要领域，我国也发布多项政策支持解决罕见病患者用药难题。全球范围内，罕见病患者总数已达到3亿人，我国罕见病患病人数约为2000万，且每年新增患者超过20万，预计到2024年，全球罕见病用药市场规模将达到2420 亿美元，市场前景广阔。

“罕见病，顾名思义，罕见、难治、少数、高值，近年来罕见病受到社会关注、市场追捧，全球罕见病用药市场快速发展，我国也陆续推出降低罕见病用药进口关税、加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策，不断激发国内药企的研发动力，以解决罕见病患者用药难题。社会关注、政策支持，我国罕见病药物市场未来可期。”邓之东对《华夏时报》记者表示。

见习编辑：颜源 主编：陈岩鹏

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